پس از سال‌ها انتظار و اميد و آرزوهاي بسياري که نخستين نتايج آزمايشگاهي ژن‌درماني براي دانشمندان و پژوهش‌گران به وجود آورده بود، براي نخستين بار نتايج آزمايش‌هاي باليني نوعي ژن‌درماني در مبارزه با سرطان، مثبت و مثمرثمر واقع شده است.
يک سال پيش اِما وايتِت، دختر شش ساله‌ي امريکايي که به نوعي سرطان خون مبتلا بود، تا يک قدمي مرگ پيش رفت. ولي اکنون به لطف درماني نوين، همراه همکلاسي‌هايش، بار ديگر راهي مدرسه شده است.
ماجراي اِما و نتايج تحقيقات پژوهش‌گران فعال در طرح درمان وي، مهم‌ترين و پرانعکاس‌ترين مقاله‌ي علمي‌اي بود که هفته‌ي گذشته در چهارچوب نشست سالانه‌ي جامعه‌ي هماتولوژي امريکا مطرح گشت. ماجرا از اين قرار است که پزشکان متوجه شده‌اند اِما دختر بچه‌ي امريکايي، در سن پنج سالگي مبتلا به سرطان خون شده است، از نوع "لنفوبلاستيک حاد".
اين نوع بيماري رايج‌ترين سرطان نزد کودکان است و به طور مثال در فرانسه، از هر ۱۹۰۰ نوزاد، يکي مبتلا به بيماري سرطان خون لنفوبلاستيک حاد است. عموماً پزشکان معتقدند که شيوه‌هاي بسيار مؤثري براي درمان و مبارزه با اين نوع بيماري نزد کودکان وجود دارد و ميزان درمان نسبت به سرطان‌هاي ديگر، نسبتاً بالاست؛ مگر در مواقعي که سرطان بار ديگر پس از درمان اوليه، نزد بيمار بازگردد. آنگاه شانس درمان به شدت کاهش مي‌يابد و بيماري به سرعت توسعه پيدا مي‌کند. در اين نوع سرطان، سلول‌هاي خوني فرد مبتلا، به صورت غيرطبيعي و با سرعت زياد تکثير مي‌يابند که عمدتاً سلول‌هايي از نوع لمفوتيدB هستند که نقش توليد آنتي‌بادي در بدن را ايفا مي‌کنند. براي درمان و مبارزه با اين بيماري، در اکثر مواقع پزشکان به شيمي‌درماني روي مي‌آورند و در کم‌تر از ۱۵درصد موارد، نياز به پيوند مغز استخوان است؛ خصوصاً وقتي شيمي‌درماني مؤثر واقع نشود.
حال، اِما پس از دو بار شيمي درماني سنگين و البته از دست دادن موهاي خود، کماکان با سرطان خون دست و پنجه نرم مي‌کرد و پزشکان تقريباً از وي قطع اميد کرده بودند. اما والدين اِما که در ماه‌هاي آخر دوران بيماري‌اش، تمام وقت و توان خود را صرف تلاش براي يافتن راه نجات جان دخترشان کرده بودند، از نوعي ژن‌درماني نوين اطلاع يافتند که هنوز در مراحل آزمايشگاهي خود انجام مي‌گرفت و با اصرار و پافشاري فراوان و خصوصاً تقبل مسئوليت پيامدهاي انجام اين آزمايش به روي دخترشان، مسئولين و پزشکان بيمارستان کودکان فيلادلفيا را به استفاده از اين روش درمان نوين واداشتند. اين نوع درمان آزمايشي، هيچ‌گاه تا به حال نزد کودکان و بيماران مبتلا به اين نوع سرطان خون مورد آزمايش قرار نگرفته بود.
بدين ترتيب، با همکاري مشترک پژوهش‌گران دانشگاه پنسيلوانيا، مبتکر اين روش درمان، و پزشکان بيمارستان کودکان فيلادلفيا، اِما با اين شيوه‌ي نوين مورد درمان قرار گرفت؛ و اما نکته‌ي بسيار مهم اين روش، بهره‌برداري از ويروس اِچ‌آي‌وي يا همان بيماري ايدز است.
حال فرآيند اين نوع ژن‌درماني چگونه بوده؟
ابتدا خون فرد بيمار را گرفته‌اند. سپس پژوهش‌گران ابتدا سلول‌هاي "لنفوسيت T" خون بيمار را شناسايي و جداسازي مي‌کنند. سلول‌هاي Tدر واقع سربازهاي طبيعي خون هستند و نقش آن‌ها مبارزه با سلول‌هاي غيرطبيعي و از بين بردن عفونت‌هاست. اما اين سلول‌ها نمي‌توانند در برابر سلول‌هاي سرطاني مبارزه کنند، چرا که در اکثر مواقع، سلول‌هاي سرطاني را به عنوان سلول غيرطبيعي شناسايي نمي‌کنند. حال پژوهش‌گران به سلول‌هاي T بيمار، نوعي ويروس تغيير يافته‌ي ايدز را تزريق کردند. سلول‌هاي جديدي که ساخته شد، سلول‌هاي ؟؟؟ نام گرفت که در واقع همان سلول‌هاي T فرد بيمار است با توانايي شناسايي سلول‌هاي سرطاني به عنوان سلول‌هاي غيرطبيعي و عفوني. از سوي ديگر، سلول‌هاي جديد نه تنها به سرعت تکثير مي‌يابند، بلکه تمامي سلول‌هاي T بدن را نيز همانند خود تغيير مي‌دهند و با ترشح پروتئين سي‌توکين، تمام سلول‌هاي سرطاني را نابود مي‌سازند.
در اين ميان، پزشکان وقتي اين سلول‌ها را به اِما تزريق کردند، با واکنش بسيار تند سيستم ايمني بدن وي روبرو شدند: تب و لرز شديد و افزايش بسيار شديد دماي بدن او. سپس پژوهش‌گران پي بردند که اين علائم نشانه‌ي ترشح پروتئين سي‌توکين است و خصوصاً نشانه‌ي اين که بدن وي تبديل به ميدان نبرد عظيمي ميان سلول‌هاي سالم و سلول‌هاي عفوني شده است. البته مشکل اين‌جاست که تمامي سلول‌هاي Bفرد بيمار نابود مي‌شوند، حتي سلول‌هاي سالم و به همين دليل فرد مورد درمان به مدت سه ماه در برابر کوچک‌ترين عفونت‌ها بسيار حساس است و پزشکان با تزريق داروها و خون، اين مشکل را برطرف مي‌کنند.
سه هفته پس از آغاز فرآيند درمان، سرطان خون در بدن دخترک امريکايي عقب‌نشيني کرد و آزمايش‌هاي بعدي حاکي از آن بود که سلول‌هاي T مبارز با سرطان، شش ماه بعد نيز کماکان در خون وي حضور داشتند؛ و مهم‌ترين امر اين است که با وجود تزريق ايدز به خون بيمار، با تغييرات ژنتيکي انجام گرفته در اين ويروس، خطر ابتلاي بيمار به ايدز وجود ندارد.
اکنون اِما کاملاً از سرطان رهايي يافته و به گفته‌ي پزشکان، حتي پس از پيشرفته‌ترين آزمايش‌هاي انجام گرفته، هيچ‌گونه اثري از سرطان در بدن وي يافت نمي‌شود. البته به گفته‌ي پزشکان معالج وي، اگر تا دو سال اين امر کماکان ادامه يابد و سرطان در بدن اِما بازنگردد، آنگاه مي‌توان از پيروزي قطعي و بزرگي در برابر سرطان سخن به ميان آورد.
به دنبال اين موفقيت، شرکت چندمليتي داروسازي "نوارتيس"، بيش از ۲۰ ميليون دلار در ساخت مرکز تحقيقاتي مشترکي با پژوهش‌گران دانشگاه پنسيلوانيا سرمايه‌گذاري کرده، براي دست‌يابي به داروي مبارزه با سرطان از راه ژن‌درماني و آن هم براي انواع مختلف اين بيماري.
به گفته‌ي مسئولين اين طرح، اميد است که تا پنج سال آينده بتوان در سراسر جهان با اين روش ژن‌درماني جديد، سرطان خون را به طور کلي درمان کرد.
منبع:دانش و فنRFI